Nesta recente incorporação, o medicamento está indicado para tratamento profilático de pacientes com hemofilia A, moderada ou grave, e anticorpos inibidores do Fator VIII, sem restrição de faixa etária.
As hemofilias são doenças hereditárias que afetam a coagulação, ou seja, a capacidade de estancar o sangue. A Hemofilia A é caracterizada pela deficiência de fator VIII e está relacionada a hemorragia musculoesquelética. A doença é bastante prevalente no Brasil, que tem a quarta maior população de pacientes no mundo. Das 13 mil pessoas portadoras da hemofilia, 10.984 possuem hemofilia A e 98,5% são do sexo masculino.
O emicizumabe é um anticorpo bioespecífico, tipo imunoglobulina, com estrutura que se liga ao fator IX ativado e ao fator X, restaurando a função deficiente do fator VIII ativado, necessária para a hemostasia (fisiologia normal da regulação do sangue). É indicado apenas para a profilaxia de sangramentos e não para tratamento das hemorragias ocorridas ou em curso. O medicamento é fornecido em 4 apresentações com diferentes concentrações e tem administração subcutânea.
O INAFF promove a disseminação de informações sobre incorporações e acesso a medicamentos no Sistema Único de Saúde Brasileiro.
Fonte: Relatório de recomendação CONITEC
BVS-MS
CONITEC