Após a incorporação em 2019 do nusinersena para o tipo I da Atrofia Muscular Espinhal (AME), O Sistema Único de Saúde (SUS) atendeu mais de 300 crianças com a forma mais grave da doença. Entre as informações levantadas no relatório de monitoramento publicado recentemente, está o número de pacientes que utilizaram a terapia a cada ano, preços de aquisição e impacto orçamentário observado, bem como o perfil epidemiológico dos pacientes que fazem uso do tratamento (região de residência, sexo, idade dos pacientes). Em suma, entre 2019 e 2022, 306 pacientes receberam gratuitamente o medicamento nusinersena na rede pública de saúde. Os custos foram menores do que o previsto, e houve um aumento gradual no número de usuários atendidos ao longo dos anos. Os dados detalhados estão no relatório com base no SIA-SUS.
Além do nusinersena e do risdiplam para o tratamento dos tipos I e II da doença, pacientes com AME contam com outras opções terapêuticas no SUS, como o Zolgensma, que foi incorporado em dezembro de 2022, ampliando o acesso ao tratamento de pacientes com o tipo I. O tratamento medicamentoso no SUS é realizado a partir do diagnóstico, conforme critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), o qual foi recentemente atualizado.
Fonte: Conitec