A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) abriu a Consulta Pública n°18, que permanecerá aberta a contribuições até o dia 13 de Junho 2023, que pretende ouvir a Sociedade a respeito da avaliação de incorporação do medicamento Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta®) no tratamento da Fibrose cística (FC).
O Trikafta® é produzido pela Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda e está indicado para o tratamento da fibrose cística em pacientes que tenham pelo menos uma mutação f508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), com idade acima de 6 anos.
A fibrose cística (FC) é uma doença genética que afeta múltiplos sistemas e tem um impacto significativo na qualidade de vida e expectativa de vida dos pacientes. Cerca de 6.000 pacientes estão cadastrados no Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC), que é uma base de dados que reúne informações de mais de 50 centros de referência no país. A FC é causada por variantes patogênicas em ambos os alelos do gene CFTR, que codifica a proteína CFTR, responsável por um canal de cloreto e bicarbonato nas células epiteliais do organismo.
As evidências que subsidiaram a avaliação preliminar da CONITEC tem como base uma revisão sistemática com metanálise de ensaios clínicos randomizados que apresentam baixo risco de viés. Os resultados identificados para desfechos intermediários foram extrapolados para desfechos duros. Estudos de mundo real suportam os resultados de ensaios clínicos e apontam resultados de segurança aceitáveis.
Nas análises de custo-efetividade e de impacto orçamentário, espera-se que a tecnologia produza um impacto significativo no orçamento do Sistema Único de Saúde (SUS).
No Brasil, o diagnóstico da FC começa com a triagem neonatal, e o teste do suor é solicitado quando os níveis de tripsinogênio imunorreativo (TIR) estão elevados.O teste genético é recomendado para todos os pacientes com diagnóstico de FC e é especialmente importante com o surgimento de medicamentos moduladores da função da proteína CFTR. Atualmente, cerca de 80% dos pacientes cadastrados no REBRAFC passaram por estudos de genotipagem.
O protocolo clínico e diretrizes terapêuticas (PCDT) de FC preconiza acompanhamento em centro de referência (CR) por equipe multidisciplinar logo após o diagnóstico ou durante o processo de investigação após a triagem neonatal.
As contribuições para a CP de nº 18 deverão ser encaminhadas através do endereço: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/participacao-social/consultas-publicas.
Fonte: PCDT Fibrose Cística
Relatório técnico de recomendação da Trikafta®
CONITEC