Os pacientes pediátricos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) ganharão uma nova opção de tratamento no SUS. Agora, além dos pacientes adultos , as crianças com peso superior a 10 kg terão o ravulizumabe como alternativa terapêutica no manejo da HPN . Outras terapias já disponíveis incluem aquelas não medicamentosas, como transplante de células-tronco hematopoiéticas e transfusão de sangue, e terapias medicamentosas com anticoagulantes e o anticorpo monoclonal eculizumabe, conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da HPN, publicado no ano de 2022.
Com a ampliação de uso, o medicamento ravulizumabe passa a ser indicado nas seguintes situações:
- Tratamento de pacientes adultos e pediátricos com um peso corporal de 10 kg ou acima com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN): em pacientes com hemólise com sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta atividade da doença e em pacientes clinicamente estáveis após terem sido tratados com eculizumabe por no mínimo nos últimos 6 meses.
A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara que atinge as células hematopoiéticas. Caracterizada por um defeito genético adquirido no gene da fosfatidilinositolglicana classe-A (PIG-A). Essa mutação impede a síntese do lipídio glicosilfosfatidilinositol (GPI), que é complexo glicolipídico que ancora diversas proteínas e glicoproteínas com várias funções à membrana celular das hemácias. Essas alterações favorecem a ocorrência de hemólise intravascular e o aumento do risco de trombose. Por ser uma doença rara, a incidência anual é de 1 a 10 casos a cada milhão de pessoas/ano, porém a incidência pode ser subestimada, pois é uma patologia de difícil diagnóstico.
O INAFF promove a disseminação de informações sobre incorporações e acesso a medicamentos no Sistema Único de Saúde Brasileiro.
Fonte: Ministério da Saúde e Conitec.