CONITEC recomenda incorporação de medicamento para tratamento da doença de Fabry

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) recomendou a incorporação do medicamento alfagalsidase para tratamento da doença de Fabry (DF) no SUS para pacientes com 7 anos de idade ou mais. A decisão fica a cargo do secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (SECTICS) do Ministério da Saúde.

Essa é a primeira tecnologia específica disponível para os pacientes com a doença rara na rede pública de saúde. Até então, a terapia de suporte auxilia no controle de apenas alguns sintomas e na prevenção de complicações, não interrompendo a progressão da doença.

A DF é uma doença genética rara causada por alterações (mutações) no gene GLAque produz a enzima alfa-galactosidase A (?-Gal A) responsável pela degradação de moléculas de gordura, principalmente o tipo globotriaosilceramida (Gb3 ou GL-3), encontradas nas células do corpo humano, mais especificamente nos lisossomos. O gene GLA está localizado no cromossomo X, um dos dois cromossomos sexuais. Essa condição pode ser transmitida de pais para filhos e traz, como consequência, o acúmulo progressivo dessa substância em muitos sistemas do organismo, principalmente o nervoso, o renal, o cardíaco e o gastrointestinal. 

A alfagalsidase é indicada para terapia crônica de reposição enzimática da alfa-galactosidase em pacientes com diagnóstico confirmado de DF. A evidência clínica sobre o medicamento alfagalsidase é baseada em dois ensaios clínicos randomizados, controlados por placebo e inclusão de 41 pacientes adultos do sexo masculino e fenótipo clássico da DF, acompanhados por seis meses. 

A recomendação favorável ocorreu após duas avaliações anteriores feitas pela Conitec, em 2018 e 2020, quando os integrantes da Comissão indicaram a não incorporação da tecnologia devido ao elevado impacto orçamentário que isso representaria para o SUS. Entretanto, uma nova proposta de preço foi apresentada, resultando em uma economia de até R$23 milhões – uma redução de 25% no custo de tratamento anual do paciente, possibilitando o tratamento de cerca de 75 pessoas a mais por ano, sem? onerar o Sistema de Saúde (a partir de uma previsão inicial de 217 pacientes).

No ano passado, o Ministério da Saúde publicou as Diretrizes Brasileiras para Diagnóstico e Tratamento da Doença de Fabry. A publicação do documento foi um passo importante para padronizar o atendimento a esses pacientes no SUS, além de orientar o diagnóstico, monitoramento e o tratamento para prevenir complicações da doença, tratar sintomas e a terapia de reabilitação.

O atendimento de pacientes com doenças raras é feito prioritariamente na Atenção Primária. O tratamento específico, direcionado à causa primária da DF baseia-se na terapia de reposição enzimática (TRE) com a enzima recombinante da ?GAL-A. Atualmente, duas formas de enzimas recombinantes estão disponíveis comercialmente com registro na Anvisa: alfa-agalsidase e betaagalsidase. 

Fonte: Conitec

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