O Ministério da Saúde publicou o alerta de Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) sobre o medicamento etranacogene dezaparvovec para o tratamento de Hemofilia B.
O etranacogene dezaparvovec é uma terapia gênica baseada em vírus adenoassociado tipo 5 (AAV5) indicado para o tratamento potencial de hemofilia B grave e moderada em adultos que não apresentam inibidores do fator IX. Assim, o objetivo principal deste tratamento é fornecer estabilidade de longo prazo no controle da doença, com um tratamento em dose única.
A hemofilia é uma doença rara, um distúrbio hereditário provocado por uma deficiência de produção do fator VIII de coagulação (na hemofilia A) ou fator IX (na hemofilia B). Os pacientes com hemofilia B apresentam sangramentos espontâneos ou provocados, geralmente após pequenos traumas ou cirurgias. A ocorrência de sangramentos descontrolados em órgãos críticos pode levar à morte, e sangramentos nas articulações e músculos resultam em incapacitação progressiva.
Atualmente, a base do tratamento das hemofilias é a infusão endovenosa do concentrado do fator deficiente, que pode ser de origem plasmática ou recombinante, sendo o padrão de uso em países desenvolvidos para o tratamento de hemofilia B. No Brasil, estima-se que a população com hemofilia seja de 13,3 mil indivíduos, de acordo com o relatório de 2021 da Federação Mundial de Hemofilia (FMH).
Apesar dos resultados promissores, deve-se considerar que as evidências disponíveis sobre a eficácia e segurança do etranacogene dezaparvovec ainda são escassas, recentes e provindas de ensaios clínicos não cegos, não randomizados, de braço único com amostras pequenas e segmentos relativamente curtos. Além disso, os resultados da análise de custo-efetividade demonstraram que a tecnologia não foi custo-efetiva.
O medicamento foi aprovado pelas agências europeia e americana, que entenderam que os benefícios superam os riscos. Ainda assim, novas evidências mais robustas deverão ser produzidas a partir do acompanhamento dos pacientes em uso do novo tratamento e poderão subsidiar futuras avaliações sobre a efetividade e segurança do uso do etranacogene dezaparvovec para o tratamento de Hemofilia B.
Ainda não há registro para uso do etranacogene dezaparvovec no Brasil, e também não está disponível Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para a doença. Em 2022, foi publicado o manual de diagnóstico e tratamento de inibidor em pacientes com hemofilia congênita. Neste mesmo ano, um protocolo do Ministério da Saúde referente ao uso de fatores de coagulação para a profilaxia primária em caso de hemofilia grave, incluindo pacientes com diagnóstico confirmado de hemofilia B grave ou com nível de atividade de fator IX inferior a 2%, foi publicado.
O alerta de MHT não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério quanto à utilização das tecnologias em saúde abordadas.
Fonte: Conitec