A audiência pública discutiu alternativas no SUS para o tratamento de pacientes com amiloidose hereditária relacionada à transtirretina com polineuropatia (PAF) em estágio 2 ou que apresentem resposta inadequada ao medicamento tafamidis meglumina. Foram convidados a participar da audiência, a área técnica do MS e os fabricantes de dois medicamentos para a PAF.
A polineuropatia amiloidótica familiar, também conhecida como amiloidose associada à transtirretina (TTR), é uma doença hereditária, ultrarrara e progressiva que atinge o sistema nervoso periférico, comprometendo as funções neurológicas. A doença está diretamente relacionada ao acúmulo da trantirretina de forma inadequada em diversos tecidos, notavelmente no sistema nervoso. O Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT) para a doença é de 2018 e traz opção de tratamento medicamentoso para os pacientes no estágio 1 da doença, com o tafamidis meglumina. Não há até o momento opções disponíveis no SUS para pacientes em estágio 1 não respondentes ao tafamidis, ou que estejam nos estágios 2 ou 3 da doença.
Os medicamentos inotersena e patisirana sódica foram avaliados pela Conitec para esse grupo de pacientes em fevereiro e agosto de 2022, respectivamente. De acordo com o relatório da Conitec, observou-se que as duas tecnologias demonstraram eficácia e segurança em retardar a progressão da doença, porém com alta razão de custo-efetividade e um alto impacto orçamentário para o SUS. Por esse motivo, foi solicitada a realização da comparação indireta das tecnologias, como ferramenta de suporte à tomada de decisão. O relatório de comparação já está disponível, e pode ser acessado em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/20230511_relatorio_799_inotersena_pafttr.pdf.
A patisirana é um medicamento silenciador gênico que atua reduzindo a formação de depósitos plasmáticos da proteína TTR em órgãos e sistemas, resultando em melhora dos sintomas de polineuropatia nos pacientes. O medicamento é administrado por via intravenosa, com aplicações a cada 3 semanas.
A inotersena é um silenciador do gene TTR, que impede a produção da proteína TTR a nível hepático. O medicamento é administrado semanalmente, por via subcutânea, com apresentação de seringa pré-enchida.
Alguns pontos discutidos na reunião foram: ausência de comparação direta entre os medicamentos e aplicação da comparação indireta realizada, comodidade posológica entre às apresentações e dificuldade de adequação da rede de saúde para o uso das administrações intravenosas, critérios de uso das tecnologias e importância da monitorização quanto a segurança durante o uso dos medicamentos para prevenção de eventos graves.
Fonte: Ministério da Saúde, CONITEC