O medicamento elexacanftor/tezacaftor/ivacaftor já está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) para tratamento da fibrose cística. A nova opção de tratamento está indicada para pacientes com 6 anos ou mais que preenchem os critérios de inclusão previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da doença.
O medicamento age diretamente na mutação do gene Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) (causador da fibrose cística), aumentando a qualidade e expectativa de vida dos pacientes, sendo um avanço significativo como nova opção terapêutica para pacientes com FC.
O que é a Fibrose Cística?
A Fibrose Cística é uma doença genética, causada por mutações no gene CFTR, responsável pela regulação de cloreto e do bicarbonato entre os meios intracelular e extracelular das células das glândulas mucosas. Tem acometimento multissistêmico e impacto significativo de forma negativa na qualidade de vida do indivíduo. Os fluidos produzidos pelas glândulas mucosas mutadas são mais espessos e pegajosos, se aderindo a tubos, dutos e passagens do organismo, gerando manifestações clínicas variáveis como insuficiência pancreática exócrina e má absorção de nutrientes, doença pulmonar crônica progressiva, risco aumentado de desidratação e distúrbios metabólicos, com redução significativa da expectativa de vida dos pacientes. A FC não tem cura, tornando-se letal, com metade dos óbitos ocorrendo antes dos 18 anos.
→ Benefícios do elexacanftor/tezacaftor/ivacaftor para os pacientes com FC:
O medicamento é um “modulador da função CFTR”, classe que representou uma mudança no paradigma da doença, sendo capaz de, pela primeira vez, tratar o defeito básico da fibrose cística. Atua auxiliando a proteína CFTR a exercer sua função real.
Com o tratamento, os pacientes têm um ganho significativo na qualidade de vida, além de ampliar a expectativa de vida.
→ Acesso no SUS
O medicamento foi submetido à avaliação da Conitec em 2023, e após as etapas de avaliação e consulta pública, a comissão recomendou a incorporação do medicamento no SUS para o tratamento da fibrose cística. Posteriormente o financiamento do medicamento do medicamento foi pactuado em Comissão Intergestores Tripartite (CIT), como grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), cuja aquisição é centralizada pelo Ministério da Saúde e a responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação é das Secretarias de Saúde dos Estados e do Distrito Federal.
O Ministério da Saúde começou a disponibilizar o medicamento para as secretarias estaduais de saúde no mês de junho, garantindo o acesso, por meio do CEAF, para os pacientes com FC.
O INAFF apoia e promove a disseminação de informações sobre acesso a medicamentos no SUS.
Referência: O Globo