No dia 07 de março de 2024, a Anvisa aprovou o registro do primeiro produto de terapia gênica para tratamento de hemofilia A no Brasil, o Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda.
Esse medicamento possui indicação para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave que não possuem histórico de inibidores do fator VIII e nem anticorpos detectáveis contra o vírus adenoassociado do sorotipo 5 (AAV5).
A hemofilia A é caracterizada por distúrbio hemorrágico genético raro devido a uma mutação no gene que produz o fator VIII, uma proteína de coagulação do sangue. Portanto, essa condição aumenta o risco de sangramentos graves e potencialmente letais, a depender do nível de atividade endógena do fator VIII.
O Roctavian® é um medicamento de terapia avançada do tipo “terapia gênica in vivo”, administrado em uma única dose, por infusão intravenosa. É composto por um vetor viral que transporta um gene terapêutico que será expresso no fígado para aumentar os níveis sanguíneos do fator VIII e reduzir o risco de sangramento descontrolado.
Estudos clínicos com o Roctavian® mostraram segurança e eficácia desejáveis, o desenvolvimento clínico do produto envolveu nove estudos clínicos diversos, sendo três estudos de fase III ou a fase de confirmação da eficácia. Após a infusão do medicamento, observou-se uma redução significativa na taxa de sangramentos, e também redução no uso de fator VIII exógeno.
O Brasil foi um dos países pioneiros em um estudo de fase 3, aprovado pela Anvisa em 2018, com a inclusão de pacientes brasileiros na pesquisa, sendo o país responsável por incluir o maior número de pacientes na pesquisa multinacional.
Com isso, a Anvisa concluiu que os benefícios do produto são superiores aos seus riscos e aprovou o seu registro no Brasil, tornando uma opção para o tratamento da hemofilia A em pacientes adultos com a forma grave da doença.
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Fonte: Anvisa