A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou no dia 26 de outubro de 2022 o registro sanitário de mais um produto de terapia gênica baseada em células T modificadas para expressarem Receptores Quiméricos de Antígenos (CAR), o denominado Yescarta®? (axicabtagene ciloleucel). O produto é destinado ao tratamento de pacientes adultos com Linfoma de Grandes Células B (LDGC B) recidivado e refratário.
Os linfomas constituem um grupo de doenças neoplásicas malignas que se originam de células do sistema imunológico. O LDGC B pode-se manifestar nos linfonodos ou sítios extra nodais, como medula óssea, pele, tireoide, trato gastrointestinal, sistema nervoso central e testículo.
A terapia com células CAR-T é um dos tratamentos mais avançados da ciência no combate ao câncer. O Yescarta®? é um produto de terapia gênica ex vivo. O processo de introdução do gene-alvo, por meio de vetores, é realizado em laboratório em células específicas para promover sua modificação genética e, posteriormente, é formulado um produto com suspensão destas células modificadas que serão então administradas ao paciente. Essas células são projetadas para eliminar células tumorais que expressam o antígeno de linfócitos B (CD19).
Do ponto de vista de segurança, a principal preocupação é a síndrome de liberação de citocinas (SRC), resultado da resposta sistêmica à ativação e à proliferação de células CAR-T, causando sintomas semelhantes aos da gripe e encefalopatia. Isto posto, estratégias de monitoramento e mitigação desses efeitos secundários são parte fundamental do plano de gerenciamento de risco definido no processo de registro na Anvisa, destacando o treinamento de profissionais envolvidos, qualificação específica do serviço de saúde, rigoroso processo de logística, além de orientação e cuidado ao paciente.
O Yescarta® também foi aprovado em Agências Regulatórias de outros países, como: Food and Drug Administration – FDA dos Estados Unidos (em 2017) e o Comitê de Medicamentos de Uso Humano (sigla em inglês, CHMP) da European Medicines Agency (EMA). Tem como benefícios uma resposta eficiente e durável em pacientes com linfoma recidivado e refratário, sendo que as reações adversas mais comuns observadas têm boa resposta com adequado manejo clínico.
O processo de fabricação dos componentes ativos e do produto final receberam Certificação de Boas Práticas de Fabricação, mediante inspeções in loco, por técnicos na Anvisa, Estados Unidos e na Holanda.
Fonte: Agência Nacional de Vigilância Sanitária – Anvisa