Com a incorporação do risdiplam ao Sistema Único de Saúde (SUS), os pacientes brasileiros com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I e II ganham mais uma opção terapêutica essencial no tratamento da doença. O medicamento foi disponibilizado no SUS no ano passado, após recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) para a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME. Essas atualizações visam definir critérios de acesso, acompanhamento do paciente e o uso racional do medicamento, garantindo uma abordagem mais efetiva e segura.
Além do risdiplam, que foi incorporado em 2022, os pacientes com AME tipo I e II já contavam com o nusinersena, incorporado em 2019 e 2021. Recentemente, em dezembro de 2022, o Zolgensma também foi incorporado, ampliando o acesso ao tratamento para pacientes com o tipo I da doença, que corresponde a aproximadamente 60% dos casos de AME 5q.
O risdiplam é administrado por meio de solução oral diária, enquanto o nusinersena requer injeções intratecais realizadas em ambiente hospitalar. No início do tratamento com nusinersena, as injeções são aplicadas a cada 14 dias, e na fase de manutenção, uma vez a cada quatro meses. Ambos os medicamentos têm demonstrado uma boa resposta terapêutica, como a não evolução para ventilação mecânica e ganhos motores significativos.
A AME é uma doença genética rara, com incidência de 4 a 10 casos a cada 100.000 nascidos vivos, que afeta o sistema nervoso e causa fraqueza muscular progressiva, podendo ser classificada em diferentes tipos, dependendo da idade de início e da gravidade dos sintomas. É importante ressaltar que, embora essas terapias não curem a AME, elas têm o potencial de estabilizar a progressão da doença, o que destaca a importância da administração precoce do medicamento.
Fonte Conitec; Ministério da Saúde